Biên tập gen dựa trên CRISPR cho phép sửa chữa gen FOXP3 trong tế bào bệnh nhân IPEX

Science advances - Tập 6 Số 19 - 2020
Marianne Goodwin1, E. Lee1,2, Uma Lakshmanan1, Suzette Shipp1, Luise Froessl1, Federica Barzaghi3, Laura Passerini3, Mansi Narula1, Adam Sheikali1, Ciaran M. Lee4, Gang Bao5, Cindy S. Bauer6, Holly Miller6, Maria Garcia-Lloret7, Manish J. Butte7, Alice Bertaina1, Ami J. Shah1, Mara Pavel-Dinu1, Ayal Hendel1,8, Matthew H. Porteus1,2, Maria‐Grazia Roncarolo1,2, Rosa Bacchetta1
1Division of Stem Cell Transplantation and Regenerative Medicine, Department of Pediatrics, Stanford University School of Medicine, Stanford, CA, USA.
2Institute for Stem Cell Biology and Regenerative Medicine (ISCBRM), Stanford University School of Medicine, Stanford, CA, USA.
3Division of Regenerative, Medicine, Stem Cells and Gene Therapy, San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy, San Raffaele Scientific Institute, Milan, Italy
4APC Microbiome Ireland, University College Cork, Cork, Ireland
5Department of Bioengineering, George R. Brown School of Engineering, Rice University, Houston, TX, USA.
6Phoenix Children's Hospital, Phoenix, AZ, USA
7Division of Immunology, Allergy, and Rheumatology, Department of Pediatrics, University of California, Los Angeles, Los Angeles, CA, USA.
8The Institute for Advanced Materials and Nanotechnology, The Mina and Everard Goodman Faculty of Life Sciences, Ramat-Gan, 52900, Israel

Tóm tắt

Biên tập gen của FOXP3 đảm bảo sự biểu hiện được điều chỉnh và khôi phục chức năng trong các tế bào T, hỗ trợ khả năng áp dụng lâm sàng.

Từ khóa


Tài liệu tham khảo

10.1016/j.jaci.2009.07.053

10.1111/nyas.13011

10.1056/NEJMc0907093

10.1016/j.jaci.2017.10.041

10.1016/j.jaci.2018.10.026

10.1146/annurev.immunol.24.021605.090547

10.1172/JCI25112

10.1136/jmedgenet-2012-100759

10.3109/08830185.2013.863303

10.1038/nri2474

10.1016/j.jaci.2018.03.015

10.1182/blood-2012-05-431023

10.1172/JCI24685

10.3389/fimmu.2018.00530

10.3389/fimmu.2018.02411

10.1016/j.jaci.2019.03.003

10.1126/scitranslmed.3007320

10.1038/s41598-017-15689-8

10.1038/s41467-019-09614-y

10.1182/blood-2015-11-683235

10.1093/nar/gku936

10.1038/nprot.2017.143

10.1038/nbt.3408

10.1038/cmi.2014.123

10.1038/mtna.2014.64

10.1038/nbt.3117

L. Passerini, F. Barzaghi, R. Curto, C. Sartirana, G. Barera, F. Tucci, L. Albarello, A. Mariani, P. A. Testoni, E. Bazzigaluppi, E. Bosi, V. Lampasona, O. Neth, D. Zama, M. Hoenig, A. Schulz, M. G. Seidel, I. Rabbone, S. Olek, M. G. Roncarolo, M. P. Cicalese, A. Aiuti, R. Bacchetta, Treatment with rapamycin can restore regulatory T cell function in IPEX patients. J. Allergy Clin. Immunol., S0091-6749(19)32592-8 (2019).

10.1182/blood-2010-08-301507

10.1016/j.stem.2018.12.003

10.1038/sj.mt.6300341

10.1002/eji.200737590

10.1126/scitranslmed.aad8856

10.1056/NEJMoa1407309

10.1056/NEJMoa1108046

10.1056/NEJM199611213352104

10.1182/blood-2009-02-206359

10.1016/j.clim.2011.07.005

10.1182/blood-2009-04-214593

10.1038/nature20134

10.1016/j.jbiotec.2015.06.427

10.1126/scitranslmed.aan3508

Thông tin
Thông tin xuất bản

Science advances

Tập 6 Số 19

Thông tin tác giả