Một nghiên cứu có kiểm soát về deflazacort trong điều trị hội chứng thận hư vô căn

Bốn mươi bệnh nhân mắc hội chứng thận hư vô căn (INS) phụ thuộc steroid, với thời gian theo dõi trung bình là 5,5 năm và số lần tái phát trung bình là mười, đã được phân phối ngẫu nhiên mù đôi vào hai nhóm: deflazacort (DFZ) (n = 20) hoặc prednisone (PDN) (n = 20) theo tỷ lệ tương đương DFZ/PDN = 0,8. Phác đồ điều trị này được thực hiện trong vòng 1 năm. Số lần tái phát ở bệnh nhân nhận DFZ thấp hơn một cách có ý nghĩa. Sau 1 năm, có 12 bệnh nhân vẫn trong tình trạng thuyên giảm với DFZ so với 2 bệnh nhân với PDN. Tốc độ tăng trưởng không khác nhau giữa hai nhóm. Hàm lượng khoáng xương, được đánh giá bằng chụp cắt lớp vi tính định lượng các đốt sống L1 L2, giảm 6% trong nhóm DFZ so với 12% trong nhóm PDN (không có ý nghĩa thống kê). Tăng trung bình cân nặng là +3,9±4,1 kg ở nhóm PDN cao hơn đáng kể so với nhóm DFZ, +1,7±2,8 kg (P = 0,06). Các triệu chứng Cushing có xu hướng ít hơn sau 12 tháng ở nhóm DFZ. Tóm lại, nghiên cứu này cho thấy DFZ hiệu quả hơn PDN trong việc hạn chế các đợt tái phát ở bệnh nhân mắc INS phụ thuộc steroid, và các triệu chứng Cushing, tăng cân, và giảm hàm lượng khoáng xương có xu hướng ít rõ rệt hơn với thuốc này so với PDN.