Nội dung được dịch bởi AI, chỉ mang tính chất tham khảo
Hướng Dẫn Thực Tiễn Sử Dụng Dữ Liệu Đăng Ký Để Thông Báo Quyết Định Về Hiệu Quả Chi Phí Của Các Thuốc Ung Thư Mới: Bài Học Rút Ra Từ Đăng Ký PHAROS
Tóm tắt
Các nhà ra quyết định ngày càng yêu cầu có bằng chứng về hiệu quả chi phí thực tiễn của một phương pháp điều trị mới. Tuy nhiên, vẫn thiếu hướng dẫn thực tiễn về cách thực hiện một đánh giá kinh tế dựa trên dữ liệu từ đăng ký và cách mà bằng chứng này có thể được sử dụng trong quá trình ra quyết định thực tế. Bài báo này giải thích các bước cần thiết để thực hiện một đánh giá kinh tế hợp lý, sử dụng ví dụ từ một đánh giá kinh tế được thực hiện với dữ liệu thực tế từ Đăng Ký Dân Số Hà Lan về Các Nghiên Cứu Quan Sát về Hematology. Có ba vấn đề chính liên quan đến việc sử dụng dữ liệu từ đăng ký: sự gây nhiễu do chỉ định, dữ liệu bị thiếu, và số lượng bệnh nhân (so sánh được) không đủ. Khi gặp phải, điều quan trọng là phải xử lý chính xác những vấn đề này để tối đa hóa tính hợp lệ nội tại và khả năng tổng quát của các kết quả cũng như giá trị của chúng đối với các nhà ra quyết định. Mô hình hồi quy đa biến, ghép điểm xu hướng và tổng hợp dữ liệu là những phương pháp đã được xác lập tốt để xử lý sự gây nhiễu. Các phương pháp thay thế đa dạng nên được sử dụng trong các trường hợp mà dữ liệu bị thiếu một cách ngẫu nhiên. Hơn nữa, điều quan trọng là phải dựa trên tỷ lệ hiệu quả chi phí gia incremental của một phương pháp điều trị mới so với phương pháp thay thế của mình trên các nhóm bệnh nhân (đã ghép) so sánh được, ngay cả khi việc ghép dẫn đến một quần thể phân tích nhỏ. Dữ liệu thực tế chưa ghép cung cấp cái nhìn sâu sắc về chi phí và hiệu quả của một phương pháp điều trị trong môi trường thực tế. Các nhà ra quyết định nên nhận thức rằng bằng chứng từ thế giới thực cung cấp thông tin chính sách cực kỳ giá trị và liên quan, nhưng cần được đánh giá một cách khác biệt so với bằng chứng thu được từ một thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên.
Từ khóa
#Dữ liệu đăng ký #hiệu quả chi phí #thuốc ung thư #đánh giá kinh tế #nghiên cứu quan sátTài liệu tham khảo
Gliklich R, Dreyer N, editors. Registries for evaluating patient outcomes: a user’s guide (prepared by Outcome DEcIDE Center [Outcome Sciences, Inc. d/b/a Outcome] under Contract No. HHSA29020050035I TO2). AHRQ Publication No. 10-EHC049. 2nd ed. Rockville: Agency for Healthcare Research and Quality; 2010.
Drummond M, Sculpher M, Torrance G, O’Brien B, Stoddart G. Methods for the economic evaluation of health care programmes. 3rd ed. New York: Oxford University Press Inc.; 2005.
Rutten-van Mölken MPMH, Uyl-de Groot C, Rutten F. Costs and effects: a guideline for economic evaluations in health care. 2nd ed. Amsterdam: Elsevier Gezondheidszorg; 2010.
Husereau D, Drummond M, Petrou S, Carswell C, Moher D, Greenberg D, et al. Consolidated Health Economic Evaluation Reporting Standards (CHEERS): explanation and elaboration: a report of the ISPOR Health Economic Evaluation Publication Guidelines Good Reporting Practices Task Force. Value Health. 2013;16(2):231–50.
Berger ML, Martin BC, Husereau D, Worley K, Allen JD, Yang W, et al. A questionnaire to assess the relevance and credibility of observational studies to inform health care decision making: an ISPOR-AMCP-NPC Good Practice Task Force report. Value Health. 2014;17(2):143–56.
Merlo G, Page K, Ratcliffe J, Halton K, Graves N. Bridging the gap: exploring the barriers to using economic evidence in healthcare decision making and strategies for improving uptake. Appl. Health Econ. Health Policy 2014. doi:10.1007/s40258-014-0132-7.
Williams I, Bryan S. Understanding the limited impact of economic evaluation in health care resource allocation: a conceptual framework. Health Policy. 2007;80(1):135–43.
Dreyer NA, Garner S. Registries for robust evidence. JAMA. 2009;302(7):790–1.
Delwel GO. Guidance for outcomes research. 2008;270. Available at http://www.zorginstituutnederland.nl/binaries/content/documents/zinl-www/documenten/publicaties/publications-in-english/2008/0812-guidance-for-outcomes-research/0812-guidance-for-outcomes-research/Guidance+for+Outcomes+Research.pdf.
Kuijpers MR, Toenders WGM. Assessment procedure for inpatient drugs [in Dutch: procedure beoordeling intramurale geneesmiddelen], Report no. 26022597. 2006.
Huijgens PC, Posthuma EFM, Coebergh JWW, van de Poll-Franse LV, Uyl-de Groot CA, Sonneveld P. A ‘population based registry’ for hemato-oncology. Nederlands Tijdschrift voor Hematologie. 2010;7:321–5.
Blommestein HM, Issa DE, Pompen M, Ten Hoor G, Hogendoorn M, Joosten P, et al. Cost-effectiveness of rituximab as maintenance treatment for relapsed follicular lymphoma: results of a population-based study. Eur J Haematol. 2014;92(5):398–406.
van Gils CW, de Groot S, Tan SS, Redekop WK, Koopman M, Punt CJ, et al. Real-world resource use and costs of adjuvant treatment for stage III colon cancer. Eur J Cancer Care (Engl). 2013. doi:10.11111/ecc.12154.
Health Insurance Board [in Dutch College Voor Zorgverzekeringen]. Guidelines for Pharmacoeconomic research, updated version. 2006;2014.
van de Poll-Franse LV, Horevoorts N, Eenbergen Mv, Denollet J, Roukema JA, Aaronson NK, et al. The patient reported outcomes following initial treatment and long term evaluation of survivorship registry: scope, rationale and design of an infrastructure for the study of physical and psychosocial outcomes in cancer survivorship cohorts. Eur J Cancer. 2011;47(14):2188–94.
Kasteng F, Erlanson M, Hagberg H, Kimby E, Relander T, Lundkvist J. Cost-effectiveness of maintenance rituximab treatment after second line therapy in patients with follicular lymphoma in Sweden. Acta Oncol. 2008;47(6):1029–36.
Pettengell R, Donatti C, Hoskin P, Poynton C, Kettle PJ, Hancock B, et al. The impact of follicular lymphoma on health-related quality of life. Ann Oncol. 2008;19(3):570–6.
Gaultney JG, Franken MG, Tan SS, Redekop WK, Huijgens PC, Sonneveld P, et al. Real-world health care costs of relapsed/refractory multiple myeloma during the era of novel cancer agents. J Clin Pharm Ther. 2013;38(1):41–7.
Franken MG, van Gils CW, Gaultney JG, Delwel GO, Goettsch W, Huijgens PC, et al. Practical feasibility of outcomes research in oncology: lessons learned in assessing drug use and cost-effectiveness in The Netherlands. Eur J Cancer. 2013;49(1):8–16.
Franken MG, Gaultney JG, Blommestein HM, Huijgens PC, Sonneveld P, Redekop WK, et al. Policymaker, please consider your needs carefully: does outcomes research in relapsed or refractory multiple myeloma reduce policymaker uncertainty regarding value for money of bortezomib? Value Health. 2014;17(2):245–53.
Stahl JE. Modelling methods for pharmacoeconomics and health technology assessment: an overview and guide. Pharmacoeconomics. 2008;26(2):131–48.
Philips Z, Bojke L, Sculpher M, Claxton K, Golder S. Good practice guidelines for decision-analytic modelling in health technology assessment: a review and consolidation of quality assessment. Pharmacoeconomics. 2006;24(4):355–71.
Concato J, Lawler EV, Lew RA, Gaziano JM, Aslan M, Huang GD. Observational methods in comparative effectiveness research. Am J Med. 2010;123(12 Suppl 1):e16–23.
Cox E, Martin BC, Van Staa T, Garbe E, Siebert U, Johnson ML. Good research practices for comparative effectiveness research: approaches to mitigate bias and confounding in the design of nonrandomized studies of treatment effects using secondary data sources: the International Society for Pharmacoeconomics and Outcomes Research Good Research Practices for Retrospective Database Analysis Task Force Report: Part II. Value Health. 2009;12(8):1053–61.
Psaty BM, Siscovick DS. Minimizing bias due to confounding by indication in comparative effectiveness research: the importance of restriction. JAMA. 2010;304(8):897–8.
Sturmer T, Joshi M, Glynn RJ, Avorn J, Rothman KJ, Schneeweiss S. A review of the application of propensity score methods yielded increasing use, advantages in specific settings, but not substantially different estimates compared with conventional multivariable methods. J Clin Epidemiol. 2006;59(5):437–47.
Rosenbaum P, Rubin D. The central role of the propensity score in observational studies for causal effects. Biometrika. 1983;70(1):41–55.
Kurth T, Walker AM, Glynn RJ, Chan KA, Gaziano JM, Berger K, et al. Results of multivariable logistic regression, propensity matching, propensity adjustment, and propensity-based weighting under conditions of nonuniform effect. Am J Epidemiol. 2006;163(3):262–70.
Glynn RJ, Schneeweiss S, Wang PS, Levin R, Avorn J. Selective prescribing led to overestimation of the benefits of lipid-lowering drugs. J Clin Epidemiol. 2006;59(8):819–28.
van Gils CW, de Groot S, Redekop WK, Koopman M, Punt CJ, Uyl-de Groot CA. Real-world cost-effectiveness of oxaliplatin in stage III colon cancer: a synthesis of clinical trial and daily practice evidence. Pharmacoeconomics. 2013;31(8):703–18.
Rubin D. Multiple imputation for nonresponse in surveys. New York: Wiley; 1987.
Little R, Rubin D. Statistical analysis with missing data. New York: Wiley; 1987.
Gerber-Grote A, Windeler J. What is the contribution of health economic evaluations to decision-making in health care? Experiences from 7 selected countries. Zeitschrift für Evidenz, Fortbildung und Qualität im Gesundheitswesen. 2014;108(7):358–9.
Franken MG, Koopmanschap M, Steenhoek A. Health economic evaluations in reimbursement decision making in the Netherlands; time to take it seriously? Zeitschrift fur Evidenz, Fortbildung und Qualitat im Gesundheitswesen. 2014;108(7):383–9.
Gaultney JG, Sanhueza E, Janssen JJ, Redekop WK, Uyl-de Groot CA. Application of cost-effectiveness analysis to demonstrate the potential value of companion diagnostics in chronic myeloid leukemia. Pharmacogenomics. 2011;12(3):411–21.
van der Linden N, van Gils CW, Pescott CP, Buter J. Uyl-de Groot CA. Cetuximab in locally advanced squamous cell carcinoma of the head and neck: generalizability of EMR 062202-006 trial results. Eur Arch Otorhinolaryngol. 2014;271(6):1673–8.
Nallamothu BK, Hayward RA, Bates ER. Beyond the randomized clinical trial: the role of effectiveness studies in evaluating cardiovascular therapies. Circulation. 2008;118(12):1294–303.