[{"data":1,"prerenderedAt":-1},["ShallowReactive",2],{"_public_topic_publications_li%E1%BB%87u%20ph%C3%A1p%20gen{\"limit\":5}":3,"_public_topic_byId_liệu pháp gen":11},{"code":4,"data":5,"meta":10},"SUCCESS",{"latest":6,"mostCited":7,"vietnamFeatured":8,"vietnamLatest":9},[],[],[],[],null,{"code":4,"data":12,"meta":10},{"id":13,"title":14,"description":15,"content":16,"term":17,"englishTitle":18,"synonyms":10,"definition":19,"discipline":20,"references":21,"faqs":43,"createUser":53,"publishUser":57,"keywords":61,"keywordCount":10,"enrichTopicLink":62,"status":63,"createTime":64,"updateTime":65,"publishTime":66,"linkEnrichedTime":10,"publicationScanTime":10,"contentErrorMessage":10,"viewCount":67,"relateTopics":68},"liệu pháp gen","Liệu pháp gen là gì? Ý nghĩa và ứng dụng chuyên sâu","Tìm hiểu Liệu pháp gen (Gene therapy): định nghĩa khoa học chuẩn mực, cơ chế vận hành, các thông số thực nghiệm và ứng dụng chuyên sâu.","\u003Cp>\u003Cstrong>Liệu pháp gen\u003C\u002Fstrong> (\u003Cem>Gene therapy\u003C\u002Fem>) là kỹ thuật y sinh học can thiệp trực tiếp vào vật chất di truyền của tế bào người bệnh bằng cách đưa vào, bất hoạt, chỉnh sửa hoặc thay thế các gen khiếm khuyết nhằm điều trị hoặc ngăn ngừa các bệnh lý di truyền, ung thư và các rối loạn phức tạp.\u003C\u002Fp>\n\u003Ch2>Giới thiệu về liệu pháp gen\u003C\u002Fh2>\n\u003Cp>\nLiệu pháp gen là phương pháp y học hiện đại nhằm điều chỉnh hoặc thay thế vật liệu di truyền trong tế bào của bệnh nhân để điều trị hoặc phòng ngừa bệnh tật. Đây là hình thức điều trị nhắm trực tiếp vào nguyên nhân gốc rễ ở mức phân tử, thay vì xử lý triệu chứng như các liệu pháp truyền thống. Nó được phát triển dựa trên hiểu biết sâu sắc về cơ chế di truyền của bệnh và khả năng can thiệp vào hệ gen một cách chính xác.\n\u003C\u002Fp>\n\u003Cp>\nMục tiêu của liệu pháp gen có thể là thay thế một gen bị lỗi bằng gen chức năng bình thường, sửa chữa một đoạn DNA bị đột biến, hoặc đưa vào tế bào một gen mới có khả năng chống lại bệnh. Phương pháp này không chỉ áp dụng cho các bệnh di truyền hiếm gặp, mà còn đang được nghiên cứu cho các bệnh phổ biến như ung thư, bệnh tim, rối loạn thần kinh và bệnh miễn dịch. Liệu pháp gen là một trong những trụ cột chính của y học cá nhân hóa thế kỷ 21.\n\u003C\u002Fp>\n\n\u003Ch2>Cơ chế hoạt động của liệu pháp gen\u003C\u002Fh2>\n\u003Cp>\nCơ chế chính của liệu pháp gen là đưa gen chức năng vào trong tế bào người bệnh để sửa chữa hoặc thay thế gen đột biến. Quá trình này yêu cầu một hệ thống vận chuyển gọi là vector – thường là virus đã được làm bất hoạt và chỉnh sửa để không gây bệnh. Vector mang gen điều trị sẽ xâm nhập vào tế bào đích, giải phóng DNA mang thông tin di truyền cần thiết và cho phép tế bào sản sinh protein chức năng bị thiếu hụt.\n\u003C\u002Fp>\n\u003Cp>\nTùy theo mục tiêu điều trị, liệu pháp gen có thể thực hiện các chức năng khác nhau:\n\u003C\u002Fp>\n\u003Cul>\n  \u003Cli>Chèn một gen mới vào để thay thế gen bị lỗi\u003C\u002Fli>\n  \u003Cli>Vô hiệu hóa một gen đột biến hoạt động quá mức\u003C\u002Fli>\n  \u003Cli>Chỉnh sửa trình tự gen tại vị trí cụ thể bằng công nghệ như CRISPR-Cas9\u003C\u002Fli>\n\u003C\u002Ful>\n\u003Cp>\nMột số chiến lược còn bao gồm việc thay đổi biểu hiện của gen thông qua RNA (như RNA can thiệp hoặc antisense oligonucleotides), giúp điều hòa lượng protein tạo ra trong tế bào. Các liệu pháp này có thể nhắm vào cả nhân tế bào (DNA) lẫn bào tương (mRNA), mở rộng phạm vi điều trị đáng kể.\n\u003C\u002Fp>\n\n\u003Ch2>Các phương pháp chuyển gen\u003C\u002Fh2>\n\u003Cp>\nPhương pháp chuyển gen là yếu tố quan trọng ảnh hưởng đến hiệu quả và độ an toàn của liệu pháp. Có ba nhóm kỹ thuật chính được sử dụng hiện nay:\n\u003C\u002Fp>\n\u003Cul>\n  \u003Cli>\u003Cb>Vector virus:\u003C\u002Fb> Sử dụng virus như lentivirus, adenovirus hoặc AAV để vận chuyển gen. Đây là phương pháp phổ biến nhất vì có khả năng xâm nhập tế bào cao và biểu hiện gen mạnh mẽ.\u003C\u002Fli>\n  \u003Cli>\u003Cb>Vector phi virus:\u003C\u002Fb> Bao gồm liposome, hạt nano, hoặc điện chuyển (electroporation). Những kỹ thuật này ít gây phản ứng miễn dịch nhưng hiệu suất thường thấp hơn vector virus.\u003C\u002Fli>\n  \u003Cli>\u003Cb>Chỉnh sửa gen trực tiếp:\u003C\u002Fb> Sử dụng công cụ CRISPR-Cas9, TALEN hoặc ZFN để cắt và thay đổi trình tự DNA nội sinh.\u003C\u002Fli>\n\u003C\u002Ful>\n\u003Cp>\nBảng so sánh một số đặc điểm chính của các phương pháp:\n\u003C\u002Fp>\n\u003Ctable border=\"1\" cellpadding=\"6\" cellspacing=\"0\">\n  \u003Ctbody>\u003Ctr>\n    \u003Cth>Phương pháp\u003C\u002Fth>\n    \u003Cth>Ưu điểm\u003C\u002Fth>\n    \u003Cth>Hạn chế\u003C\u002Fth>\n  \u003C\u002Ftr>\n  \u003Ctr>\n    \u003Ctd>Vector virus\u003C\u002Ftd>\n    \u003Ctd>Hiệu quả cao, biểu hiện gen mạnh\u003C\u002Ftd>\n    \u003Ctd>Có nguy cơ gây đáp ứng miễn dịch\u003C\u002Ftd>\n  \u003C\u002Ftr>\n  \u003Ctr>\n    \u003Ctd>Phi virus\u003C\u002Ftd>\n    \u003Ctd>An toàn hơn, ít độc tính\u003C\u002Ftd>\n    \u003Ctd>Khó xâm nhập vào tế bào hiệu quả\u003C\u002Ftd>\n  \u003C\u002Ftr>\n  \u003Ctr>\n    \u003Ctd>CRISPR-Cas9\u003C\u002Ftd>\n    \u003Ctd>Chính xác, tùy biến cao\u003C\u002Ftd>\n    \u003Ctd>Nguy cơ off-target, yêu cầu kiểm soát chặt\u003C\u002Ftd>\n  \u003C\u002Ftr>\n\u003C\u002Ftbody>\u003C\u002Ftable>\n\u003Cp>\nViệc lựa chọn phương pháp phù hợp phụ thuộc vào loại bệnh, mô đích, mức độ biểu hiện cần thiết và khả năng kiểm soát rủi ro. Hiện nay, các công nghệ như vector AAV (adeno-associated virus) đang chiếm ưu thế trong các liệu pháp được phê duyệt.\n\u003C\u002Fp>\n\n\u003Ch2>Ứng dụng lâm sàng\u003C\u002Fh2>\n\u003Cp>\nLiệu pháp gen đã được ứng dụng thành công trong điều trị một số bệnh hiếm, đặc biệt là các rối loạn di truyền đơn gen. Ví dụ, thuốc Luxturna điều trị bệnh mù bẩm sinh do đột biến RPE65 đã được FDA phê duyệt từ năm 2017, mở ra bước ngoặt lớn cho lĩnh vực điều trị thị giác. Zolgensma – liệu pháp gen dành cho trẻ bị teo cơ tủy sống (SMA) – là một trong những liệu pháp đắt nhất nhưng mang lại hiệu quả ngoạn mục.\n\u003C\u002Fp>\n\u003Cp>\nCác lĩnh vực ứng dụng rộng lớn của liệu pháp gen bao gồm:\n\u003C\u002Fp>\n\u003Cul>\n  \u003Cli>\u003Cb>Huyết học:\u003C\u002Fb> điều trị thiếu máu beta-thalassemia, Hemophilia A\u002FB\u003C\u002Fli>\n  \u003Cli>\u003Cb>Ung thư:\u003C\u002Fb> liệu pháp CAR-T cho bệnh bạch cầu cấp và lymphoma\u003C\u002Fli>\n  \u003Cli>\u003Cb>Bệnh lý thần kinh:\u003C\u002Fb> điều trị bệnh Huntington, Parkinson\u003C\u002Fli>\n  \u003Cli>\u003Cb>Tim mạch và rối loạn chuyển hóa:\u003C\u002Fb> nghiên cứu đang được tiến hành\u003C\u002Fli>\n\u003C\u002Ful>\n\u003Cp>\nMột số liệu pháp đã được đưa vào thực hành lâm sàng, số khác đang trong giai đoạn thử nghiệm. Bạn có thể theo dõi tiến độ tại ClinicalTrials.gov, nơi cập nhật hàng trăm nghiên cứu liên quan đến liệu pháp gen trên toàn thế giới. Mỗi ứng dụng lâm sàng đều trải qua quá trình phê duyệt nghiêm ngặt về mặt an toàn sinh học và hiệu quả điều trị.\n\u003C\u002Fp>\u003Ch2>Các công nghệ nền tảng\u003C\u002Fh2>\n\u003Cp>\nSự phát triển của liệu pháp gen hiện đại phụ thuộc chặt chẽ vào một loạt công nghệ nền tảng có khả năng thao tác chính xác trên vật liệu di truyền. Một trong những công cụ mang tính đột phá là CRISPR-Cas9 – hệ thống enzyme dẫn đường bởi RNA, cho phép cắt sửa DNA tại vị trí cụ thể. Khác với các vector virus, CRISPR cho phép chỉnh sửa trực tiếp trên trình tự gen nội sinh mà không cần chèn gen ngoại lai.\n\u003C\u002Fp>\n\u003Cp>\nCơ chế cơ bản của CRISPR-Cas9 như sau:\n\u003C\u002Fp>\n\u003Cp>\n\u003Cscript type=\"math\u002Ftex\">\n\\text{CRISPR} + \\text{gRNA} + \\text{Cas9} \\rightarrow \\text{phức hợp cắt DNA tại vị trí đích}\n\u003C\u002Fscript>\n\u003C\u002Fp>\n\u003Cp>\nNgoài ra, các công nghệ như RNAi (interference RNA) và antisense oligonucleotides (ASO) cho phép ức chế biểu hiện gen bằng cách nhắm vào mRNA, cắt đứt quá trình dịch mã thành protein. Đây là chiến lược điều trị hiệu quả cho các bệnh do protein độc hại gây ra, như trong bệnh Huntington. Bên cạnh đó, hệ vận chuyển nano (nanoparticles) và liposome đang được tích cực nghiên cứu nhằm tăng tính đặc hiệu mô và giảm độc tính hệ thống so với vector virus.\n\u003C\u002Fp>\n\n\u003Ch2>Đặc điểm và phân loại\u003C\u002Fh2>\n\u003Cp>\nLiệu pháp gen có thể được phân loại dựa trên nhiều tiêu chí khác nhau. Về phạm vi ảnh hưởng, có hai loại chính:\n\u003C\u002Fp>\n\u003Cul>\n  \u003Cli>\u003Cb>Liệu pháp somatic:\u003C\u002Fb> chỉ điều chỉnh gen trong các tế bào cơ thể, không truyền cho thế hệ sau. Đây là loại liệu pháp được chấp thuận phổ biến hiện nay.\u003C\u002Fli>\n  \u003Cli>\u003Cb>Liệu pháp germline:\u003C\u002Fb> thay đổi gen trong tế bào sinh sản (trứng hoặc tinh trùng), có thể di truyền. Hiện bị cấm ở hầu hết các quốc gia do các lo ngại đạo đức nghiêm trọng.\u003C\u002Fli>\n\u003C\u002Ful>\n\u003Cp>\nVề kỹ thuật thực hiện:\n\u003C\u002Fp>\n\u003Cul>\n  \u003Cli>\u003Cb>In vivo:\u003C\u002Fb> vector gen được tiêm trực tiếp vào cơ thể bệnh nhân.\u003C\u002Fli>\n  \u003Cli>\u003Cb>Ex vivo:\u003C\u002Fb> tế bào được lấy ra khỏi cơ thể, chỉnh sửa trong phòng thí nghiệm, sau đó cấy ghép trở lại.\u003C\u002Fli>\n\u003C\u002Ful>\n\u003Cp>\nVí dụ, CAR-T – một loại liệu pháp tế bào miễn dịch kết hợp gen – là liệu pháp ex vivo. Trong khi đó, Luxturna sử dụng tiêm vector AAV trực tiếp vào võng mạc (in vivo). Mỗi phương pháp có ưu nhược điểm riêng về kiểm soát chất lượng, chi phí và khả năng mở rộng điều trị.\n\u003C\u002Fp>\n\n\u003Ch2>Hiệu quả và độ an toàn\u003C\u002Fh2>\n\u003Cp>\nHiệu quả của liệu pháp gen phụ thuộc vào nhiều yếu tố, trong đó quan trọng nhất là khả năng đưa vật liệu di truyền đến đúng loại tế bào, đúng vị trí và biểu hiện đúng mức cần thiết. Trong các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn sớm, nhiều ca thất bại xuất phát từ việc vector không đến được mô đích hoặc gen bị tắt sau thời gian ngắn.\n\u003C\u002Fp>\n\u003Cp>\nAn toàn là mối quan tâm lớn. Một số rủi ro bao gồm:\n\u003C\u002Fp>\n\u003Cul>\n  \u003Cli>Phản ứng miễn dịch chống lại vector virus hoặc protein được mã hóa bởi gen điều trị\u003C\u002Fli>\n  \u003Cli>Biến đổi ngoài mục tiêu (off-target) trong công nghệ chỉnh sửa gen như CRISPR\u003C\u002Fli>\n  \u003Cli>Nguy cơ sinh ung thư do gen chèn vào sai vị trí trong hệ gen\u003C\u002Fli>\n\u003C\u002Ful>\n\u003Cp>\nTuy nhiên, dữ liệu gần đây cho thấy rủi ro thấp hơn dự đoán. Một nghiên cứu trên Nature Medicine 2021 cho thấy các thử nghiệm sử dụng AAV có tỷ lệ biến chứng nghiêm trọng dưới 1%. Tuy vậy, vẫn cần theo dõi dài hạn để đánh giá nguy cơ tiềm ẩn sau nhiều năm.\n\u003C\u002Fp>\n\n\u003Ch2>Thách thức và giới hạn hiện tại\u003C\u002Fh2>\n\u003Cp>\nLiệu pháp gen vẫn chưa thể phổ cập vì nhiều lý do kỹ thuật và kinh tế. Chi phí điều trị là rào cản lớn nhất – một liều Zolgensma có giá hơn 2 triệu USD, do quy trình sản xuất vector và kiểm soát chất lượng cực kỳ phức tạp. Điều này làm dấy lên các câu hỏi đạo đức về công bằng trong tiếp cận điều trị.\n\u003C\u002Fp>\n\u003Cp>\nNgoài ra, một số giới hạn kỹ thuật khác gồm:\n\u003C\u002Fp>\n\u003Cul>\n  \u003Cli>Khó khăn khi nhắm vào các cơ quan như não, tim hoặc tụy\u003C\u002Fli>\n  \u003Cli>Hiệu suất chuyển gen thấp ở một số mô\u003C\u002Fli>\n  \u003Cli>Khả năng gây miễn dịch lâu dài ở bệnh nhân\u003C\u002Fli>\n\u003C\u002Ful>\n\u003Cp>\nCác bệnh đa gen hoặc rối loạn chức năng phức tạp vẫn khó tiếp cận bằng liệu pháp gen vì đòi hỏi điều chỉnh đồng thời nhiều gen và hệ thống sinh học. Sự phát triển của liệu pháp gen còn phụ thuộc vào hệ thống pháp lý, các trung tâm sản xuất vector và khả năng đào tạo nhân lực y tế chuyên sâu.\n\u003C\u002Fp>\n\n\u003Ch2>Triển vọng trong nghiên cứu và y học cá thể hóa\u003C\u002Fh2>\n\u003Cp>\nDù còn hạn chế, liệu pháp gen đang mở ra tương lai cho y học cá thể hóa – nơi điều trị được thiết kế theo đặc điểm di truyền của từng cá nhân. Nhờ tiến bộ trong giải trình tự gen và công nghệ dữ liệu lớn, các bác sĩ có thể xác định đột biến gen gây bệnh và lựa chọn liệu pháp phù hợp nhất.\n\u003C\u002Fp>\n\u003Cp>\nNhiều nghiên cứu đang thử nghiệm kết hợp liệu pháp gen với trí tuệ nhân tạo để tối ưu hóa thiết kế vector và mô phỏng phản ứng miễn dịch. Các dự án quốc tế như Human Genome Project và Precision Medicine Initiative cung cấp nền tảng dữ liệu cần thiết để phát triển liệu pháp đích danh cho từng người.\n\u003C\u002Fp>\n\u003Cp>\nHàng trăm thử nghiệm lâm sàng về liệu pháp gen đang được theo dõi tại ClinicalTrials.gov và GenomeWeb, trải dài từ ung thư, tim mạch đến rối loạn chuyển hóa. Điều này chứng minh tính ứng dụng rộng rãi của công nghệ này trong các thập kỷ tới.\n\u003C\u002Fp>","Liệu pháp gen","Gene therapy","Liệu pháp gen là kỹ thuật y sinh học can thiệp trực tiếp vào vật chất di truyền của tế bào người bệnh bằng cách đưa vào, bất hoạt, chỉnh sửa hoặc thay thế các gen khiếm khuyết nhằm điều trị hoặc ngăn ngừa các bệnh lý di truyền, ung thư và các rối loạn phức tạp.","MEDICAL_HEALTH_SCIENCES",[22,29,36],{"citationText":23,"title":24,"authors":25,"source":26,"year":27,"doi":28,"url":10},"Lebkowski, Okarma, Philip (1996). The Challenges of Recombinant Adeno-associated Virus Manufacturing: Alternative Use of Adeno-associated Virus Plasmid\u002FLiposome Complexes for Gene Therapy Applications. Current Topics in Microbiology and Immunology Adeno-Associated Virus (AAV) Vectors in Gene Therapy. doi:10.1007\u002F978-3-642-80207-2_4","The Challenges of Recombinant Adeno-associated Virus Manufacturing: Alternative Use of Adeno-associated Virus Plasmid\u002FLiposome Complexes for Gene Therapy Applications","Lebkowski, Okarma, Philip","Current Topics in Microbiology and Immunology Adeno-Associated Virus (AAV) Vectors in Gene Therapy",1996,"10.1007\u002F978-3-642-80207-2_4",{"citationText":30,"title":31,"authors":32,"source":33,"year":34,"doi":35,"url":10},"Yin (2026). Adeno-Associated Virus as a Frontier Vector for Gene Therapy: From Basic Research to Clinical Translation. Gene Therapy - From Molecular Tools to Clinical Applications and Future Horizons [Working Title]. doi:10.5772\u002Fintechopen.1016169","Adeno-Associated Virus as a Frontier Vector for Gene Therapy: From Basic Research to Clinical Translation","Yin","Gene Therapy - From Molecular Tools to Clinical Applications and Future Horizons [Working Title]",2026,"10.5772\u002Fintechopen.1016169",{"citationText":37,"title":38,"authors":39,"source":40,"year":41,"doi":42,"url":10},"Keeler (2021). Immune Responses to Adeno-Associated Virus-Mediated CRISPR Therapy. Human Gene Therapy. doi:10.1089\u002Fhum.2021.29193.amk","Immune Responses to Adeno-Associated Virus-Mediated CRISPR Therapy","Keeler","Human Gene Therapy",2021,"10.1089\u002Fhum.2021.29193.amk",[44,47,50],{"question":45,"answer":46},"Các vector chuyển gen phổ biến nhất hiện nay là gì?","Các vector phổ biến gồm vector virus (Adeno-Associated Virus - AAV, Lentivirus, Retrovirus đã loại bỏ khả năng gây bệnh) và vector phi virus (hạt nano lipid - LNP, electroporation). AAV hiện là vector được sử dụng nhiều nhất cho liệu pháp gen in vivo trên thần kinh, võng mạc và gan.",{"question":48,"answer":49},"Sự khác biệt giữa liệu pháp gen in vivo và ex vivo là gì?","Trong liệu pháp in vivo, vector mang gen điều trị được tiêm trực tiếp vào cơ thể người bệnh để biến nạp tế bào đích. Trong liệu pháp ex vivo, tế bào của bệnh nhân (như tế bào gốc tạo máu hoặc tế bào lympho T) được thu thập, biến nạp gen trong phòng thí nghiệm, rồi truyền trở lại vào cơ thể (ví dụ liệu pháp tế bào CAR-T).",{"question":51,"answer":52},"Hệ thống CRISPR-Cas9 đã tạo ra bước đột phá nào cho liệu pháp gen?","CRISPR-Cas9 cho phép chỉnh sửa bộ gen chính xác ở cấp độ nucleotide đơn lẻ tại vị trí đích, mở đường cho việc sửa chữa trực tiếp các đột biến di truyền gây bệnh (như bệnh hồng cầu hình liềm hay tan máu bẩm sinh thalassemia) thay vì chỉ chèn thêm gen phụ trợ như trước.",{"id":54,"researcherId":10,"name":55,"imageUrl":56},2681,"Cuong Ta","https:\u002F\u002Flh3.googleusercontent.com\u002Fa\u002FACg8ocKFuWh0ZD601Hp0_V_2xAK3kIOs20Kyv3V5ZLBo6fwfjyymJYzE=s96-c",{"id":58,"researcherId":10,"name":59,"imageUrl":60},1,"Nguyễn Ngọc Sơn","https:\u002F\u002Flh3.googleusercontent.com\u002Fa\u002FACg8ocLGfGsF1nYQqYK5BasTLhNu1dBrBXg2fcEgBNPXJ0p2gqLQnO7i=s96-c",[13],false,"PUBLISHED","2025-05-26T09:58:29.470+00:00","2026-09-03T04:12:10.014+00:00","2025-06-15T13:27:26.976+00:00",355,[69,80,85,94,99,104,109,114,120,125],{"id":70,"title":71,"term":72,"englishTitle":73,"definition":74,"discipline":75,"disciplineCode":76,"disciplineLabel":77,"disciplineColor":78,"disciplineIcon":79},"biến đổi gen","Biến đổi gen là gì? Công nghệ DNA tái tổ hợp, GMO và CRISPR-Cas9","Biến đổi gen","genetic modification","Biến đổi gen là công nghệ thao tác trực tiếp trên vật chất di truyền của sinh vật nhằm thay đổi kiểu hình hoặc tạo ra những đặc tính sinh học mong muốn.","NATURAL_SCIENCES","natural-sciences","Khoa học tự nhiên","#0E9F9C","atom",{"id":81,"title":82,"term":81,"englishTitle":83,"definition":84,"discipline":75,"disciplineCode":76,"disciplineLabel":77,"disciplineColor":78,"disciplineIcon":79},"kỹ thuật di truyền","Kỹ thuật di truyền là gì? Khái niệm, cơ chế và ứng dụng","Genetic engineering","Kỹ thuật di truyền (genetic engineering hay công nghệ gen) là tập hợp các phương pháp can thiệp có chủ đích vào vật chất di truyền (DNA\u002FRNA) của sinh vật bằng công nghệ DNA tái tổ hợp hoặc công cụ chỉnh sửa hệ gen để tạo ra các sinh vật biến đổi gen mang tính trạng mới.",{"id":86,"title":87,"term":86,"englishTitle":88,"definition":89,"discipline":20,"disciplineCode":90,"disciplineLabel":91,"disciplineColor":92,"disciplineIcon":93},"teo cơ tủy sống","Teo cơ tủy sống là gì? Các nghiên cứu khoa học liên quan","Spinal muscular atrophy","Teo cơ tủy sống (Spinal Muscular Atrophy - SMA) là bệnh thoái hóa thần kinh cơ di truyền lặn trên nhiễm sắc thể thường, đặc trưng bởi sự mất dần các nơron vận động ở sừng trước tủy sống do thiếu hụt protein SMN (Survival Motor Neuron), dẫn đến yếu cơ tiến triển và teo cơ.","medical-health-sciences","Khoa học y - dược","#D6336C","stethoscope",{"id":95,"title":96,"term":95,"englishTitle":97,"definition":98,"discipline":20,"disciplineCode":90,"disciplineLabel":91,"disciplineColor":92,"disciplineIcon":93},"liệu pháp sinh học","Liệu pháp sinh học là gì? Khái niệm, cơ chế và ứng dụng","Biotherapy \u002F Biological therapy","Liệu pháp sinh học (biological therapy hay biotherapy) là phương thức can thiệp y khoa sử dụng các chế phẩm bắt nguồn từ sinh vật sống hoặc công nghệ sinh học (như kháng thể đơn dòng, cytokine, liệu pháp tế bào CAR-T) nhằm điều hòa miễn dịch và điều trị bệnh.",{"id":100,"title":101,"term":100,"englishTitle":102,"definition":103,"discipline":75,"disciplineCode":76,"disciplineLabel":77,"disciplineColor":78,"disciplineIcon":79},"cấu trúc siêu vi","Cấu trúc siêu vi là gì? Định nghĩa, Cấu trúc & Cơ chế chi tiết","Ultrastructure","Cấu trúc siêu vi là cấu trúc chi tiết ở cấp độ dưới tế bào hoặc phân tử của mẫu sinh học hoặc vật liệu, chỉ có thể quan sát và phân tích định lượng dưới kính hiển vi điện tử truyền qua hoặc kính hiển vi lực nguyên tử.",{"id":105,"title":106,"term":105,"englishTitle":107,"definition":108,"discipline":20,"disciplineCode":90,"disciplineLabel":91,"disciplineColor":92,"disciplineIcon":93},"cao chiết","Cao chiết là gì? Phân loại, quy trình và tiêu chuẩn","botanical extract","Cao chiết là chế phẩm đậm đặc thu được bằng cách chiết xuất hoạt chất sinh học từ nguyên liệu tự nhiên bằng dung môi thích hợp, sau đó loại bỏ bã và bốc hơi một phần hoặc toàn bộ dung môi để đạt thể chất quy định.",{"id":110,"title":111,"term":110,"englishTitle":112,"definition":113,"discipline":20,"disciplineCode":90,"disciplineLabel":91,"disciplineColor":92,"disciplineIcon":93},"brca1","BRCA1 là gì? Các nghiên cứu khoa học liên quan","BRCA1 DNA repair associated","BRCA1 là gen ức chế khối u nằm trên nhiễm sắc thể 17q21 của người, mã hóa một protein nhân có vai trò duy trì tính toàn vẹn của bộ gen thông qua cơ chế sửa chữa đứt gãy sợi đôi DNA bằng tái tổ hợp tương đồng.",{"id":115,"title":116,"term":117,"englishTitle":118,"definition":119,"discipline":20,"disciplineCode":90,"disciplineLabel":91,"disciplineColor":92,"disciplineIcon":93},"pi rads","PI-RADS là gì? Thang điểm đánh giá MRI tuyến tiền liệt","PI-RADS","Prostate Imaging Reporting and Data System","PI-RADS là hệ thống chuẩn hóa quốc tế phân tầng nguy cơ ung thư tuyến tiền liệt có ý nghĩa lâm sàng dựa trên hình ảnh chụp cộng hưởng từ đa thông số (mpMRI).",{"id":121,"title":122,"term":121,"englishTitle":123,"definition":124,"discipline":20,"disciplineCode":90,"disciplineLabel":91,"disciplineColor":92,"disciplineIcon":93},"tình trạng sức khỏe","Tình trạng sức khỏe là gì? Định nghĩa WHO, thang đo SF-36 và các chỉ số","Health Status","Tình trạng sức khỏe là trạng thái toàn diện về thể chất, tâm thần và xã hội của một cá nhân hay quần thể theo định nghĩa WHO, được đo lường qua các thang đo chức năng như SF-36 và các chỉ số dịch tễ học.",{"id":126,"title":127,"term":128,"englishTitle":129,"definition":130,"discipline":20,"disciplineCode":90,"disciplineLabel":91,"disciplineColor":92,"disciplineIcon":93},"bệnh hbh","Bệnh HbH là gì? Các nghiên cứu khoa học về Bệnh HbH","Bệnh HbH","Hemoglobin H disease","Bệnh HbH (bệnh Hemoglobin H) là một thể bệnh alpha-thalassemia mức độ trung gian do mất chức năng 3 trong số 4 gen alpha-globin, dẫn đến sự thiếu hụt nghiêm trọng chuỗi alpha-globin và làm dư thừa các chuỗi beta tự do kết tụ thành tetramer beta-4 không bền vững (Hemoglobin H), gây thiếu máu tán huyết mạn tính."]