Naseema Gangat1, Domenica Caramazza1, Rakhee Vaidya1, Geeta George1, Kebede H. Begna1, Susan M. Schwager1, Daniel Van Dyke1, Curtis A. Hanson1, Wenting Wu1, Animesh Pardanani1, Francisco Cervantes1, Francesco Passamonti1, Ayalew Tefferi1
1From the Mayo Clinic, Rochester, MN; Cattedra ed UO di Ematologia, Policlinico Universitario di Palermo, Palermo; Fondazione Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico Policlinico San Matteo, University of Pavia, Pavia, Italy; and Hospital Clínic, Institut d'Investigacions Biomèdiques August Pi i Sunyer, University of Barcelona, Barcelona, Spain.
Tóm tắt
Mục đíchHệ thống Chấm điểm Tiên lượng Quốc tế Động (DIPSS) cho xơ hóa tủy nguyên phát (PMF) sử dụng năm yếu tố nguy cơ để dự đoán sống sót: tuổi trên 65, hemoglobin dưới 10 g/dL, bạch cầu cao hơn 25 × 109/L, tế bào ác tính tuần hoàn ≥ 1%, và các triệu chứng toàn thân. Mục tiêu chính của nghiên cứu này là cải tiến DIPSS bằng cách kết hợp thông tin tiên lượng từ kiểu nhiễm sắc thể, số lượng tiểu cầu và tình trạng truyền máu.Bệnh nhân và Phương phápCơ sở dữ liệu Mayo Clinic cho PMF đã được sử dụng để xác định bệnh nhân có thông tin mô học và di truyền học tủy xương sẵn có.Kết quảBảy trăm chín mươi ba bệnh nhân liên tiếp được chọn và chia thành hai nhóm dựa trên việc tham khảo ý kiến có diễn ra trong (n = 428; tập huấn luyện) hoặc sau (n = 365; tập kiểm tra) 1 năm sau chẩn đoán hay không. Phân tích đa biến xác định DIPSS, kiểu nhiễm sắc thể không thuận lợi, tiểu cầu thấp hơn 100 × 109/L, và nhu cầu truyền máu là những yếu tố tiên đoán độc lập về khả năng sống sót kém. Các điểm bất lợi được đặt trọng lượng tỷ số rủi ro (HR) được gán cho các biến này để phát triển một mô hình tiên lượng tổng hợp sử dụng tập huấn luyện. Mô hình sau đó được xác minh trong tập kiểm tra, và khi áp dụng cho tất cả 793 bệnh nhân, cho thấy thời gian sống trung bình là 185, 78, 35, và 16 tháng cho các nhóm nguy cơ thấp, trung bình-1 (HR, 2.2; 95% CI, 1.4 đến 3.6), trung bình-2 (HR, 4.9; 95% CI, 3.2 đến 7.7), và nguy cơ cao (HR, 10.7; 95% CI, 6.8 đến 16.9), tương ứng (P < .001). Sống sót không bị bệnh bạch cầu được dự đoán bởi sự hiện diện của thiếu tiểu cầu hoặc kiểu nhiễm sắc thể không thuận lợi (nguy cơ 10 năm là 31% so với 12%; HR, 3.3; 95% CI, 1.9 đến 5.6).Kết luậnDIPSS plus kết hợp hiệu quả thông tin tiên lượng từ DIPSS, kiểu nhiễm sắc thể, số lượng tiểu cầu, và tình trạng truyền máu để dự đoán sống sót tổng thể trong PMF. Ngoài ra, kiểu nhiễm sắc thể không thuận lợi hoặc thiếu tiểu cầu dự đoán thời gian sống sót không bị bệnh bạch cầu kém hơn.
